Fibrosi cistica: triplice associazione migliora funzionalità dei polmoni

Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia che il trattamento con la triplice associazione composta dal correttore di nuova generazione VX-445, tezacaftor e ivacaftor ha determinato miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare (percentuale predetta del volume espiratorio massimo in un secondo, o ppFEV1) in due studi di fase III condotti in persone affette da fibrosi cistica. I dati di un' analisi ad interim dello studio di fase III condotto in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima hanno mostrato, alla settimana 4 del trattamento, un miglioramento assoluto medio del ppFEV1 rispetto al valore basale di 13,8 punti percentuali verso il placebo.

Nello studio di fase III condotto su persone con due mutazioni F508del l' aggiunta di VX-445 alla terapia, in pazienti che già assumevano tezacaftor e ivacaftor, ha determinato alla settimana 4 del trattamento un miglioramento assoluto medio del ppFEV1 rispetto al valore basale di 10,0 punti percentuali rispetto al gruppo di controllo, in cui il placebo è stato aggiunto a tezacaftor e ivacaftor. Il regime a triplice associazione con VX-445 è stato generalmente ben tollerato e il profilo di sicurezza ed efficacia, sulla base dei risultati, supporta la potenziale sottomissione di una domanda di registrazione per un nuovo farmaco per il regime a triplice associazione. I dati di fase III annunciati oggi per il regime a triplice associazione con VX-445 fanno seguito ai dati di fase III annunciati alla fine del 2018 per la triplice associazione contenente VX-659, tezacaftor e ivacaftor, i quali hanno egualmente dimostrato un profilo di sicurezza ed efficacia sufficiente a supportare una potenziale.

Considerata la sostanziale sovrapponibilità dei dati relativi all' endpoint primario di efficacia a 4 settimane per i regimi con VX-659 e VX-445 e la disponibilità a breve (secondo trimestre 2019) dei dati finali a 24 settimane per entrambi i regimi, Vertex prevede di utilizzare questi dati finali per selezionare il miglior regime da sottoporre alle approvazioni regolatorie a livello globale.